2024年9月5日（美國時(shí)間），晟斯生物在研新一代超長(cháng)效重組八因子產(chǎn)品：培重組人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白（FRSW117）成功獲得美國食品藥品監督管理局（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“FDA”）的孤兒藥資格認定（Orphan-drug Designation），用于治療血友病A。FRSW117是中國第一款獲得FDA孤兒藥認定的重組八因子類(lèi)產(chǎn)品，充分展示了FDA對于本品獨有的分子設計及其在臨床中優(yōu)越表現的認可。
孤兒藥（Orphan-drug）又稱(chēng)為罕見(jiàn)病藥，指用于預防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。本次獲得FDA孤兒藥認定，有助于FRSW117在美國的后續研發(fā)、注冊及商業(yè)化等方面享受一定的政策支持，包括但不限于：（1）臨床試驗費用的稅收抵免；（2）免除新藥申請費；（3）享有7年的市場(chǎng)獨占權且不受專(zhuān)利的影響。
FRSW117
FRSW117是一款全球首創(chuàng )、聯(lián)合采用Fc融合與PEG兩種長(cháng)效化技術(shù)，能夠滿(mǎn)足“一周一次”給藥頻率的新一代超長(cháng)效重組八因子產(chǎn)品?！耙恢芤淮巍苯o藥頻率的預防治療策略讓血友病A患者回歸正常生活，實(shí)現“功能性治愈”。已完成的臨床Ⅱ期研究數據顯示，FRSW117顯示出良好的安全性；在給藥后7天時(shí)藥物活性谷水平為3%。表明FRSW117每周一次給藥，FⅧ活性維持在較高水平，能提供更好地出血保護，降低年化出血率；同時(shí)顯著(zhù)降低給藥頻率、減輕靜脈注射負荷。該產(chǎn)品于2023年12月在中國啟動(dòng)臨床Ⅲ期試驗，并于2023年11月獲美國FDA臨床默示許可。
晟斯生物
晟斯生物成立于2019年，是一家立足中國、面向全球的血友病創(chuàng )新藥公司。我們依托領(lǐng)先的長(cháng)效化生物技術(shù)平臺，聚焦于血友病領(lǐng)域病人的未滿(mǎn)足需求，不斷迭代研發(fā)具有全球最佳潛力（Global Best-In-Class）的血友病藥物。我們希望能夠通過(guò)我們的藥物，幫助血友病患者回歸正常生活。
